Neuer Therapieansatz bei Mukoviszidose

Das Projekt „PepInhale“ wird vom Biochemiker M. Sc. Shoresh Mamkhezri aus der Arbeitsgruppe Biopharmazeutika von Prof. Dr. Daniel Lauster am Institut für Pharmazie geleitet. Ziel ist die Entwicklung eines inhalierbaren Wirkstoffs für Patientinnen und Patienten mit Cystischer Fibrose (Mukoviszidose). Diese seltene Erbkrankheit entsteht durch eine Fehlfunktion des CFTR-Ionenkanals, die den Lungenschleim krankhaft verdickt und die Selbstreinigung der Atemwege stark behindert. Trotz moderner Therapien ist Mukoviszidose bislang eine lebensverkürzende Erkrankung, vor allem bei Mutationen, die auf gängige Medikamente nicht ansprechen. 

Der Wirkstoffkandidat MucoPepCF ist ein synthetisches, biokompatibles Peptid, das den zähen Lungenschleim verflüssigt. Er reduziert Disulfidbrücken in den Mucin-Strukturen, wodurch der Schleim dünnflüssiger wird und sich leichter abtransportieren lässt. In Laborversuchen erwies sich MucoPepCF als deutlich wirksamer als der gängige Wirkstoff N-Acetylcystein und erreichte eine vergleichbare Wirkung wie stark reduzierende Laborstoffe (z. B. Dithiothreitol) – jedoch ohne deren zellschädigende Nebenwirkungen. „Unsere Ergebnisse zeigen, dass MucoPepCF das Potenzial hat, die Behandlung von Mukoviszidose grundlegend zu verbessern“, sagt Shoresh Mamkhezri. „Langfristig könnten auch Patientinnen und Patienten mit anderen Atemwegserkrankungen, die mit krankhafter Schleimbildung einhergehen – etwa COPD, Asthma oder chronischer Bronchitis – profitieren.“

Schnellere Tumordiagnostik durch neuartiges Mikroskop

Das zweite geförderte Projekt, „MultipleX3“, wird von Dr. Gergo Peter Szekeres aus der Forschungsgruppe von Prof. Dr. Kevin Pagel im Forschungsbau SupraFAB am Institut für Chemie und Biochemie der Freien Universität Berlin geleitet. Er will ein neuartiges Mikroskop für die biomedizinische Diagnostik insbesondere von Tumoren entwickeln. Denn die Zahl der Tumorverdachtsfälle steigt weltweit kontinuierlich – und eine frühzeitige Diagnose ist entscheidend für den Behandlungserfolg von Therapien gegen Tumore. Wegen der Vielzahl an Biopsie-Proben in histopathologischen Labors bei gleichzeitigem Fachkräftemangel und komplexen Laborabläufen müssen Patientinnen und Patienten jedoch oft wochenlang auf  Biopsie-Befunde warten. Die lange Wartezeit stellt eine erhebliche Belastung für sie und die Diagnostiker dar.

Das im Projekt „MultipleX3“ entwickelte Mikroskop könnte Abhilfe schaffen. Es nutzt nichtlineare optische Prozesse, um chemische 3D-Kartierung mit Submikrometerauflösung zu erstellen – und das etwa tausendmal schneller als handelsübliche Geräte. Das innovative Mikroskop kann somit Bilder von Biopsie-Proben erstellen, bei denen jedes Pixel ein vollständiges Schwingungsspektrum liefert, das mithilfe von Künstlicher Intelligenz sofort ausgewertet werden kann. „Wir möchten mit dem Mikroskop die histopathologische Diagnostik verbessern: Das Ergebnis unserer Forschungen ist ein benutzerfreundliches, kompaktes Gerät, das ohne aufwendige Schulung auskommt, Diagnosen erleichtert und menschliche Fehlinterpretationen minimiert. Dadurch wird eine deutlich schnellere und objektive Diagnose ermöglicht“, erklärt Dr. Gergo Peter Szekeres.

Die Förderlinie GO-Bio initial des BMFTR

Mit dem Programm GO-Bio initial fördert das BMFTR die Früherkennung und Entwicklung innovativer Forschungsansätze der Lebenswissenschaften. Die Förderung unterstützt Forschende, den Markt, die Wettbewerber und die Patentsituation zu analysieren, Schutzrechtsstrategien zu entwickeln und Partner für präklinische Studien zu gewinnen. An der Freien Universität Berlin werden die Projekte durch das Referat Innovation und Transfer in der Abteilung Forschung begleitet.